Koselugo（セルトメチニブ）、神経線維腫症1型成人患者に対する初のFDA承認薬に — 第3相KOMET試験結果に基づく
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今回、AstraZenecaは、Alexion（同社レアディジーズ部門）の経口MEK阻害薬セルメチニブ（Koselugo）が、米国において神経線維腫症1型（NF1）に伴う症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN）を有する成人患者を対象に承認されたと発表した。今回の記事で伝える情報は次の通り。
概要
セルメチニブは、NF1に伴う叢状神経線維腫を対象とした初の治療薬として既に小児で承認されているが、今回成人患者にも適応が拡大された。KOMET試験では、疾患の進行性かつ治療選択肢が限られる患者に対し、腫瘍量の減少に基づく有意な奏効が認められ、臨床的意義が示された。一方で、主要評価項目は腫瘍体積の変化であり、疼痛や生活の質に関する詳細は今後の解析が待たれる。
詳細
- 発表元→ AstraZeneca（Alexion, Rare Disease）
- 発表日→ 2025年11月20日
- 対象疾患→ 神経線維腫症1型（NF1）に伴う症候性・手術不能の叢状神経線維腫（PN）
- 研究の背景→ NF1は進行性の遺伝疾患で、最大50％にPNが発生し、疼痛・変形・運動障害など多様な症状を呈する。
- 試験デザイン→ 第3相無作為化・二重盲検・プラセボ対照試験（KOMET試験）。145例。
- 一次エンドポイント→ 腫瘍体積20％以上の縮小に基づく奏効率（ORR、ICR評価）
- 主要結果→ ORR20％（n=14/71）対プラセボ5％（n=4/74）、p＝0.011。奏効の86％が6カ月以上持続。
- 安全性→ 既知のMEK阻害剤プロファイルと一貫。重篤事象の増加は報告されず。
- 臨床的含意→ 小児適応に続き成人での治療選択肢が確立され、治療継続性の向上が期待。
- 制限事項→ 奏効率は20％であり、非奏効例に対する治療戦略は別途検討が必要。
- 次のステップ→ 長期拡張試験が進行中で、持続効果および症状改善の追加評価が予定されている。
- 薬剤名→ セルメチニブ（Koselugo）
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
確立した治療選択肢が乏しい成人NF1・PNに対し有意な腫瘍縮小を示し、承認に至った点で臨床的価値は高い。小児に続く成人適応拡大としての影響も大きく、希少疾患領域の前進といえる。
3言語要約／Multilingual Summaries
English Summary
Note: AI-assisted summary for reference.
- Selumetinib was approved in the U.S. for adults with NF1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas.
- The KOMET Phase 3 trial demonstrated a 20％ confirmed response rate versus 5％ with placebo.
- Safety results were consistent with the known profile and previous pediatric experience.
中文摘要
注：以下内容为AI辅助摘要，仅供参考。
- Selumetinib在美国获批用于患有NF1且具有症状且不可手术的Plexiform神经纤维瘤的成人患者。
- KOMET三期试验显示20％的确证缓解率，显著优于安慰剂组的5％。
- 安全性结果与其既往资料一致。
हिन्दी सारांश
ध्यान दें：यह AI-सहायित संक्षेप है, केवल संदर्भ हेतु。
- सेलुमेटिनिब को NF1 और लक्षणयुक्त, असंचालन योग्य प्लेक्सीफॉर्म न्यूरोफाइब्रोमा वाले वयस्कों के लिए अमेरिका में अनुमोदित किया गया।
- KOMET चरण 3 अध्ययन में 20％ की पुष्टि की गई प्रतिक्रिया दर प्राप्त हुई, जो प्लेसीबो के 5％ से अधिक थी।
- दवा की सुरक्षा प्रोफ़ाइल पिछले डेटा के अनुरूप रही。
