Takeda・Protagonist、PV治療候補rusfertideの52週データをASH2025で発表 持続的なヘマトクリット管理と瀉血回避効果を確認
STELLANEWS.LIFE（ステラニュース・ライフ）は、科学技術・医療・ライフサイエンスの分野における研究成果を、中立な立場から紹介するニュースメディアである。
Protagonist Therapeuticsと武田薬品工業（Takeda）は、真性多血症（PV）を対象としたrusfertideの第3相VERIFY試験52週データおよび長期拡張試験THRIVEの結果を、第67回米国血液学会（ASH）で発表した。今回得られた知見は、rusfertideの持続的なヘマトクリット（HCT）管理と瀉血回避効果を裏付けるものである。
今回の記事で伝える情報は次の通り。
概要
rusfertideは、内因性ヘプシジンの作用を模倣するペプチドであり、真性多血症（PV）におけるHCT管理を目的に開発されている。今回報告されたVERIFY試験52週データでは、瀉血依存性のある患者を対象に、HCT管理や瀉血回避効果の持続性が示された。さらに、REVIVE試験から移行した患者を対象とするTHRIVEでは、4年間にわたり瀉血回数が大幅に減少した。これらの結果は、rusfertideがPV治療における新たな選択肢となる可能性を支持するものである。
詳細
- 発表元→ Protagonist Therapeutics／武田薬品工業（Takeda）
- 発表日→ 2025年12月6日
- 対象疾患→ 真性多血症（PV）
- 試験デザイン→ VERIFYは293例を対象とする第3相・無作為化・プラセボ対照試験（0～32週：rusfertide対placebo、32～52週：全例rusfertideへ移行）
- 主要結果→ 継続投与群の61.9％が52週時点で瀉血基準を満たさず、placebo→rusfertide移行群でも77.9％が反応を達成
- HCT管理→ rusfertide投与群では平均HCTが43％未満に維持され、HCT≧45％到達までの期間中央値は到達せず
- 生活の質→ 疲労などの患者報告アウトカムが維持された
- 安全性→ 新たな安全性シグナルは認められず、主な有害事象は注射部位反応、貧血、倦怠感など
- 長期データ→ THRIVEでは瀉血年間回数が9.2回→0.7回に減少し、13倍の改善が示された
- 規制状況→ rusfertideはFDAよりBreakthrough Therapy、Orphan Drug、Fast Trackの各指定を取得
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
VERIFYの52週データに加え、THRIVEの長期成績により、rusfertideがPVにおけるHCT管理の長期的安定化に寄与する可能性が裏付けられた点は大きい。臨床的未充足性が高い領域に対する新規作用機序薬であり、治療選択肢拡大に与える影響は高いと評価される。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
- The Phase 3 VERIFY 52-week results showed durable hematocrit control in PV patients treated with rusfertide.
- 77.9％ of placebo crossover patients achieved absence of phlebotomy eligibility.
- THRIVE long-term extension demonstrated a 13-fold reduction in annual phlebotomy rates.
中文摘要
- VERIFY三期试验52周数据显示，rusfertide在PV患者中维持了持久的血细胞比容控制。
- 从安慰剂转换至rusfertide的患者中，77.9％在40～52周间达到无放血需求。
- THRIVE长期研究显示年度放血次数减少13倍。
हिन्दी सारांश
- VERIFY अध्ययन के 52-सप्ताह परिणामों ने rusfertide द्वारा PV रोगियों में स्थायी HCT नियंत्रण दिखाया。
- प्लेसबो से rusfertide में बदले रोगियों में 77.9％ ने phlebotomy की आवश्यकता नहीं दिखाई。
- THRIVE दीर्घकालिक डेटा में वार्षिक phlebotomy दर में 13 गुना कमी दिखाई दी。
企業プレスリリース：
https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2025/ash-rusfertide/