治療抵抗性CDKL5欠損症でフェンフルラミンが第3相GEMZ試験の主要評価項目を達成
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UCBは、CDKL5欠損症を対象とした第3相GEMZ試験において、フェンフルラミンが主要評価項目を達成したと、第67回米国てんかん学会で発表した。
今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】第3相GEMZ試験で、フェンフルラミンが運動性発作頻度を有意に減少させた。
- 【要点②】臨床全般改善度（CGI-I）において、臨床的に意味のある改善が示された。
- 【要点③】新たな安全性シグナルは認められず、忍容性は概ね良好であった。
概要
CDKL5欠損症は、治療抵抗性の発作を特徴とする極めて希少な発達性てんかん性脳症である。
今回発表された第3相GEMZ試験では、フェンフルラミンを併用投与した群において、主要評価項目である運動性発作頻度の有意な減少が示された。
あわせて全般的な臨床改善度においても肯定的な結果が報告された。
詳細
- 発表元→ UCB
- 発表日→ 2025年12月8日
- 学会→ 第67回米国てんかん学会（AES）
- 試験名→ 第3相GEMZ試験
- 対象疾患→ CDKL5欠損症
- 主要結果→ 運動性発作頻度がプラセボと比較して統計学的に有意に減少
- 副次評価→ CGI-Iで臨床的に意味のある改善を確認
- 安全性→ 新たな安全性シグナルは認められなかった
- 今後→ 規制当局への承認申請を予定
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
極めて希少で治療選択肢が限られる疾患において、第3相試験で有効性が示された点は重要である。
臨床的意義は高いが、実装面での影響は今後の承認動向に依存する。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
- Fenfluramine significantly reduced motor seizure frequency in a phase 3 study.
- The GEMZ trial met its primary and key secondary endpoints in CDD.
- The treatment was generally well tolerated.
中文摘要
- III期试验显示芬氟拉明显著减少CDKL5缺陷症的运动性发作。
- 主要和关键次要终点均达到。
- 未发现新的安全性问题。
हिन्दी सारांश
- फेज़ 3 अध्ययन में फेनफ्लुरामाइन ने मोटर दौरे की आवृत्ति कम की।
- GEMZ परीक्षण में प्रमुख लक्ष्य पूरे हुए।
- उपचार सामान्यतः सुरक्षित और सहनीय रहा।