グリフォルスの新規フィブリノゲン製剤FESILTY、先天性フィブリノゲン欠乏症に対するFDA承認を取得
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
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グリフォルスは、先天性フィブリノゲン欠乏症（CFD）に伴う急性出血エピソードを対象とした新規フィブリノゲン製剤「FESILTY」が、米国食品医薬品局（FDA）から承認を取得したと発表した。
- 【要点①】新規フィブリノゲン濃縮製剤「FESILTY」がFDA承認を取得
- 【要点②】小児および成人の先天性フィブリノゲン欠乏症（CFD）に伴う急性出血が適応
- 【要点③】2026年前半に米国市場で提供開始予定
概要
グローバルに血漿由来医薬品を展開するグリフォルスは、新規フィブリノゲン濃縮製剤「FESILTY（fibrinogen, human-chmt）」が米国食品医薬品局（FDA）から承認されたと発表した。本剤は、先天性フィブリノゲン欠乏症（CFD）に伴う急性出血エピソードの治療を目的としており、小児および成人の双方が対象となる。
CFDは出生時から存在する極めて稀な遺伝性疾患で、フィブリノゲンの産生量や機能に関わる遺伝子変異が原因となる。フィブリノゲンは血液凝固と創傷治癒に不可欠な血漿タンパクであり、その欠乏は重篤な出血リスクをもたらす。
従来治療としては新鮮凍結血漿やクリオプレシピテートが用いられてきたが、これらは不要な成分を含み、大量投与が必要となるケースも少なくない。
FESILTYはドイツの「Biotest Next Level」施設で製造され、既にドイツでは「Prufibry」の名称で承認・販売が開始されている。米国は本剤を承認した2番目の国となる。
本剤の特徴として、次の点が挙げられている。
- 高純度で正確に規定されたフィブリノゲン量
- 迅速かつ予測可能なフィブリノゲン補充が可能
- 重篤な急性出血時における臨床的有用性
FDA承認は、第I/III相非盲検試験「BT524の薬物動態、有効性および安全性を評価する試験」（NCT02065882）の結果に基づいている。本試験では、急性出血および予防投与における有効性と安全性が確認されたとしている。
グリフォルスは、「FESILTYの承認により、急性出血という一刻を争う状況において、CFD患者さんと医療従事者に信頼できる治療選択肢を提供できることを誇りに思います」とコメントした。
詳細
- 発表元→ Grifols, S.A.
- 発表日→ 2025年12月19日
- 対象疾患→ 先天性フィブリノゲン欠乏症（CFD）に伴う急性出血エピソード
- 研究の背景→ CFDはフィブリノゲン欠乏により重篤な出血リスクを伴う。従来は新鮮凍結血漿やクリオプレシピテートが用いられてきたが、不要な成分を含み大量投与が必要となる場合がある
- 試験デザイン→ 第I/III相試験（「BT524の薬物動態、有効性および安全性を評価する試験」）。非盲検（NCT02065882）
- 一次エンドポイント→ 公表資料では明示されていない（薬物動態、有効性、安全性を評価）
- 主要結果→ CFDに伴う急性出血エピソード治療を目的とした製剤としてFDA承認を取得。試験結果に基づき有効性と安全性が確認されたとしている
- 安全性→ 試験で安全性が確認されたとされるが、詳細な有害事象の内訳は公表資料の範囲では示されていない
- 臨床的含意→ 急性出血時に迅速かつ定量的な補充を行う選択肢として位置付けられ、希少出血性疾患の治療選択肢拡大につながる可能性がある
- 制限事項→ 本記事は企業発表に基づく。比較試験の有無や詳細な評価項目など、臨床データの全容は本文中では示されていない
- 次のステップ→ 2026年前半に米国市場で提供開始予定
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
本承認は、希少出血性疾患における治療選択肢を拡大するマイルストーンとなる。特に、迅速かつ定量的な補充が可能とされる点は、救急・周術期医療で臨床的価値を持ち得る。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- FDA approved Grifols’ new fibrinogen concentrate FESILTY.
- Indicated for acute bleeding episodes in congenital fibrinogen deficiency (CFD) in pediatric and adult patients.
- U.S. availability is expected in the first half of 2026.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- FDA批准Grifols的新型纤维蛋白原浓缩制剂FESILTY。
- 适用于儿童及成人先天性纤维蛋白原缺乏症（CFD）相关的急性出血发作。
- 预计将于2026年上半年在美国提供。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- Grifols की नई फाइब्रिनोजेन कंसन्ट्रेट दवा FESILTY को FDA की मंजूरी मिली।
- यह जन्मजात फाइब्रिनोजेन कमी (CFD) में बच्चों और वयस्कों के तीव्र रक्तस्राव एपिसोड के लिए संकेतित है।
- अमेरिका में उपलब्धता 2026 की पहली छमाही में अपेक्षित है।
参考文献
ClinicalTrials.gov：BT524の薬物動態、有効性および安全性を評価する試験（NCT02065882）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT02065882