大塚製薬、フェニルケトン尿症を対象とする経口治療薬レピナトラビットの第3相国際試験を開始
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 【要点①】PKUを対象とした経口小分子レピナトラビット（repinatrabit、JNT-517）のグローバル第3相試験（PheORD）が開始された
- 【要点②】無作為化比較試験として、1日2回投与時の有効性・安全性・忍容性を評価する
- 【要点③】米国FDAから希少疾病用医薬品指定と希少小児疾患指定を取得している
概要
大塚製薬は、フェニルケトン尿症（Phenylketonuria：PKU）を対象とした経口小分子化合物レピナトラビット（repinatrabit、JNT-517）について、グローバル第3相臨床試験を開始したと発表した。
一方で、PKUでは標準治療としてフェニルアラニン摂取を厳格に制限する食事療法が中心となるが、長期にわたる制限は生活の質（QOL）に負担を与えやすく、十分な管理が困難な症例もあるとされる。こうした背景から、食事療法を補完または代替し得る治療選択肢の拡充が論点となってきた。
今回の試験は、腎臓でのフェニルアラニン再吸収を抑制することで血中フェニルアラニン濃度の低下を図るという薬理学的アプローチを、国際共同の第3相で評価する位置付けとなる。
詳細
- 発表元→ 大塚製薬
- 発表日→ 2025年12月19日
- 対象疾患→ フェニルケトン尿症（Phenylketonuria：PKU）
- 研究の背景→ PKUはPAH欠損などにより血中フェニルアラニンが蓄積し、未治療では脳の発達障害などのリスクがある。標準治療の食事療法は長期負担が大きく、代替・補完療法のニーズがある
- 試験デザイン→ 第3相試験（PheORD）。無作為化比較試験。国際共同試験。1日2回内服で有効性・安全性・忍容性を評価
- 一次エンドポイント→ 本文情報では明記されていない
- 主要結果→ 第3相試験を開始（ClinicalTrials.gov：NCT06971731）
- 安全性→ 第3相の結果は今後。第1b/2相の中間解析では重篤な有害事象は報告されなかったとしている（本文情報の範囲）
- 臨床的含意→ 経口小分子による血中フェニルアラニン低下が確認されれば、食事療法に依存しない治療戦略として選択肢拡大につながる可能性がある
- 制限事項→ 本文情報のみでは、試験の主要評価項目の定義、症例数、追跡期間、効果量などの詳細を評価できない
- 次のステップ→ 第3相での有効性・安全性の確証と、結果に基づく承認申請の検討
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
PKUに対して経口小分子というアプローチで第3相に進んだ点は、食事療法中心の管理に負担を抱える患者にとって臨床的意義が大きい。一方で、標準治療との併用・置換の現実的な位置付けは第3相の有効性、安全性、長期管理面のデータ次第となる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Otsuka initiated a global Phase III trial (PheORD) of repinatrabit (JNT-517) for phenylketonuria (PKU).
- The randomized study evaluates twice-daily oral dosing for efficacy, safety, and tolerability.
- The program has received FDA Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 大塚制药启动repinatrabit（JNT-517）用于苯丙酮尿症（PKU）的全球Ⅲ期试验（PheORD）。
- 该随机对照研究评估每日2次口服给药的有效性、安全性与耐受性。
- 该项目已获得美国FDA的孤儿药与罕见儿科疾病指定。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- Otsuka ने PKU के लिए repinatrabit (JNT-517) का वैश्विक फेज 3 परीक्षण (PheORD) शुरू किया।
- यह रैंडमाइज़्ड अध्ययन दिन में 2 बार मौखिक खुराक की प्रभावकारिता, सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन करता है।
- कार्यक्रम को FDA से Orphan Drug और Rare Pediatric Disease designation मिला है।
参考文献
Otsuka Pharmaceutical プレスリリース
https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2025/20251219_2.html
ClinicalTrials.gov：PheORD（NCT06971731）
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06971731