SOD1-ALS治療薬トフェルセン、長期データ公表
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
Biogenは、SOD1変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）を対象に、トフェルセン（製品名：QALSODY）の第3相VALOR試験と非盲検延長（OLE）の長期結果がJAMA Neurologyに掲載されたと発表した。
- 【要点①】第3相VALOR試験とOLEの最終結果がJAMA Neurologyに掲載されたとBiogenが発表した。
- 【要点②】早期開始群では、臨床機能、呼吸、筋力の低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下が示唆されたとされた。
- 【要点③】約3年の追跡で、一部の参加者に機能や筋力の回復がみられたこと、神経変性マーカーであるニューロフィラメントの低下が持続したことが示されたとされた。
概要
Biogenは、SOD1変異を伴うSOD1-ALSを対象に評価されたトフェルセンについて、第3相VALOR試験と非盲検延長（OLE）の長期追跡データがJAMA Neurologyに掲載されたと発表した。発表によれば、早期に治療を開始した参加者では、臨床機能や筋力などの指標で低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下が示唆されたとしている。
また、ニューロフィラメントの低下が持続し、基礎的作用への影響を裏付ける所見として位置付けた。
詳細
- 発表元→ Biogen
- 発表日→ 2025年12月22日
- 掲載誌→ JAMA Neurology
- 対象疾患→ SOD1変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）
- 薬剤→ トフェルセン（製品名：QALSODY）
- 試験デザイン→ VALOR：第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、6か月。OLE：非盲検延長
- 被験者数→ VALOR：108例（トフェルセン72例、プラセボ36例）。OLE参加：95例
- 追跡期間→ 発表では3.5年以上の追跡とし、OLE終了時点で追跡の機会の中央値は4.9年（範囲3.6〜5.4年）とされた
- 主要結果→ 早期開始は、臨床機能、呼吸、筋力の低下が数値上より緩やかで、死亡または永続的人工換気のリスク低下と関連したとされた
- バイオマーカー→ 神経変性マーカーであるニューロフィラメントの低下が持続したとされた
- 機能・筋力→ 約3年で、一部の参加者が以前に失われた機能や筋力を回復したとされた（自然歴では報告がなかった内容として言及）
- 安全性→ よくみられた有害事象として頭痛、手技による疼痛、転倒、背部痛、四肢痛が挙げられた。重篤な神経学的有害事象（脊髄炎または神経根炎、乳頭浮腫および／または頭蓋内圧上昇、化学性または無菌性髄膜炎）は9例（8.7％）で報告され、標準治療で管理され解消したとされた
- 関連試験→ ATLAS：無症候のSOD1変異保有者を対象に、臨床発症の遅延を評価する第3相（NCT04856982）
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
第3相試験と延長試験の長期結果が学術誌に掲載された点は重要で、早期開始と転帰指標、ニューロフィラメント低下の持続が示されたとされる。一方で、本稿は企業発表の要約であり、掲載論文の詳細な解析条件や全データの内訳はここでは確認していない。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Biogen announced that JAMA Neurology published final long-term results from the Phase 3 VALOR study and its open-label extension evaluating tofersen (QALSODY) in SOD1-ALS.
- Early initiation was associated with numerically slower decline in function, breathing, and strength, and a reduced risk of death or permanent ventilation, according to the release.
- Sustained neurofilament reductions were reported, and a subset of participants showed regained function and strength over about 3 years.
中文摘要
注：AI辅助生成，仅供参考。
- Biogen宣布：JAMA Neurology发表了在SOD1-ALS中评估托福森（QALSODY）的第3期VALOR研究及其开放标签延长研究的长期最终结果。
- 公司称，较早开始治疗与功能、呼吸和肌力下降数值上更慢相关，并提示死亡或永久通气风险降低。
- 发布稿提到神经丝蛋白水平持续降低，且约3年随访中部分受试者出现功能与肌力回升。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- Biogen ने बताया कि JAMA Neurology ने SOD1-ALS में टॉफर्सेन (QALSODY) के चरण 3 VALOR अध्ययन और उसके ओपन-लेबल एक्सटेंशन के दीर्घकालिक अंतिम नतीजे प्रकाशित किए हैं।
- कंपनी के अनुसार, जल्दी उपचार शुरू करना कार्यक्षमता, श्वसन और शक्ति में गिरावट के संख्यात्मक रूप से धीमे होने तथा मृत्यु या स्थायी वेंटिलेशन जोखिम में कमी से जुड़ा था।
- न्यूरोफिलामेंट में कमी के बने रहने और लगभग 3 वर्षों में कुछ प्रतिभागियों में कार्य व शक्ति की वापसी का उल्लेख किया गया।
参考文献
ClinicalTrials.gov：ATLAS（NCT04856982）
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982