インヒビター保有血友病A・Bへの「HYMPAVZI」適応拡大をEUが承認──Pfizerが第3相BASIS試験の結果を発表
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 欧州委員会（EC）は、第VIII因子（FVIII）インヒビターを有する血友病A、または第IX因子（FIX）インヒビターを有する血友病Bの12歳以上・体重35kg以上の患者を対象に、マルスタシマブ（HYMPAVZI）の適応拡大を承認した。
- 第3相BASIS試験のインヒビター保有コホートでは、マルスタシマブ投与によりオンデマンド治療と比べ年間出血率（ABR）が93%減少したと報告された（p<0.0001）。
- 米国では同薬について、インヒビター保有患者らへの適応拡大を含む一部変更生物製剤承認申請（sBLA）が優先審査の対象となっており、米国食品医薬品局（FDA）は2026年第2四半期に審査結果を示す目標を設定している。
概要
血友病は、血液を固める因子の欠乏によって出血が止まりにくくなる遺伝性疾患であり、世界で80万人超が罹患しているとされる。標準的な治療は不足する凝固因子を補う補充療法だが、血友病Aの約20%、血友病Bの約3%では、補充した因子に対する抗体（インヒビター）が生じ、補充療法が効きにくくなる。このため、インヒビターを保有する患者は出血コントロールが難しく、静注によるバイパス製剤の頻回投与を余儀なくされる場合が多いとされてきた。
こうした背景のもと、Pfizerは、組織因子経路インヒビター（TFPI）を標的とするマルスタシマブ（HYMPAVZI）について、欧州委員会（EC）からインヒビター保有患者への適応拡大の承認を得たと発表した。マルスタシマブは凝固因子を補充する従来薬とは作用機序が異なり、TFPIのKunitz2ドメインに結合することで、出血と血栓形成のバランスを整えることを狙った皮下注射薬とされる。一方で、根拠となった第3相BASIS試験は非盲検デザインであり、対象となったインヒビター保有コホートも48例にとどまる。ただし、開示された数値は統計学的に明確な差を示しており、この患者集団における新たな選択肢として位置づけられる。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★☆☆
インヒビターを保有する血友病患者は治療選択肢が限られており、報告された出血率の減少幅は一定の意義を持つと考えられる。一方で、根拠となった試験は非盲検デザインであり、対象となったインヒビター保有コホートも48例と小規模にとどまる。既存の予防的治療との直接比較データがない点も踏まえ、実臨床における位置付けの検証は今後の課題として残る。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- The European Commission approved an expanded indication for marstacimab (HYMPAVZI) to include patients aged 12 and older with hemophilia A or B who have inhibitors.
- In the Phase 3 BASIS trial’s inhibitor cohort, marstacimab reduced the annualized bleeding rate by 93% compared with on-demand therapy (p<0.0001).
- In the U.S., a supplemental Biologics License Application covering inhibitor patients has been granted Priority Review, with an FDA action date targeted for the second quarter of 2026.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 欧盟委员会批准将马斯塔昔单抗（HYMPAVZI）的适应症扩大至12岁及以上、伴有抑制物的A型或B型血友病患者。
- 在第3期BASIS试验的抑制物队列中，与按需治疗相比，该药使年出血率降低了93%（p<0.0001）。
- 在美国，涵盖抑制物患者的补充生物制品许可申请已获得优先审评，FDA的目标审评日期定于2026年第二季度。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- यूरोपीय आयोग ने मार्स्टासिमैब (HYMPAVZI) के उपयोग को इनहिबिटर वाले 12 वर्ष या उससे अधिक आयु के हीमोफीलिया ए या बी रोगियों तक विस्तारित करने की मंजूरी दी।
- फेज 3 BASIS ट्रायल के इनहिबिटर समूह में, ऑन-डिमांड थेरेपी की तुलना में मार्स्टासिमैब ने वार्षिक रक्तस्राव दर में 93% की कमी दिखाई (p<0.0001）。
- अमेरिका में, इनहिबिटर रोगियों को शामिल करने वाले सप्लीमेंटल आवेदन को प्राथमिकता समीक्षा दी गई है, और FDA का लक्ष्य निर्णय 2026 की दूसरी तिमाही में है।
