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スペイン・バルセロナに本拠を置くGrifolsは、血友病Aに関連する第VIII因子欠乏を呈する患者の出血予防および管理に用いられる二重不活化されたヒト抗血友病因子について、フォン・ヴィレブランド病患者を対象とした観察的な第4相試験の結果を公表した。この試験では、治療効果と予防効果の両方が100%の優れた評価を受けたことが示されており、安全性についても懸念は報告されていない。
- 発表元→Grifols
- 発表日→2024年4月22日
- 研究の方法→多施設、前向きコホート研究
- 試験の評価→治療と予防の臨床効果の評価で全患者から優れた評価を獲得
- 関連情報→フォン・ヴィレブランド病は血液の凝固能力に影響する遺伝性の疾患で、スペインでは約122万人に1人の割合で発症している