エレビジス、非歩行型DMD患者への投与中止―Rocheが急性肝不全による死亡事例を受け安全性見直し
STELLANEWS.LIFE（ステラニ…
AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellecti…
FDAがPfizerの血友病B向け遺伝子治療薬ベクベスを承認
FDAは、Pfizerのフィダナコゲン・…
RegeneronとMammoth、次世代CRISPR遺伝子編集技術で提携
RegeneronとMammoth Bi…
FDAがAskBioのAB-1002にファストトラック審査指定、心不全治療
AB-1002遺伝子治療が、非虚血性心筋…
遺伝性難聴の遺伝子治療、AK-OTOFの臨床試験で初の聴覚回復を確認
AK-OTOF遺伝子治療により、otof…
小児脊髄性筋萎縮症（SMA）のゾルゲンスマ治療、従来の研究より平均年齢が高く体重が重い患者における有効性と安全性の新データ
ゾルゲンスマは、従来の研究よりも平均年齢…