STELLANEWS.LIFEは、医薬品や医療機器に関する最新の研究や治療法、承認情報などを専門的な観点から提供することを目指している。今回紹介するのは、小児脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するゾルゲンスマ(オナセムノゲンアベパルボベク、Onasemnogene abeparvovec)に関する新たなデータで、これまでの臨床試験よりも平均年齢が高く、体重が重い患者群における使用経験のデータが補完され、その安全性と有効性に関する知見が広がっている。

  • 発表日と場所→2024年3月4日、バーゼル。
  • 研究名→SMART研究。
  • 対象患者→体重が8.5kg以上、21kg以下、平均年齢4.69歳の小児脊髄性筋萎縮症(SMA)患者。
  • 研究結果→ほとんどの患者が基線時の運動マイルストーンを維持または改善。平均して、上肢モジュール改訂版 (Revised Upper Limb Module:RULM) スコアが2点、Hammersmith運動機能評価スケール(Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded:HFMSE) スコアが3.7点向上。
  • 安全性プロフィール→研究参加者の多数がトランスアミナーゼの増加および一過性の血小板減少症を経験したが、すべて無症状であり、適切なモニタリングと治療により管理された。新たな安全性シグナルは観察されなかった。
  • 治療前治療→治療経験者21人中、他の疾患修飾療法の使用を中止してゾルゲンスマに切り替えた。
  • ゾルゲンスマについて→SMA治療のための唯一の一回限りの遺伝子治療であり、SMN1遺伝子の機能を直接補完し、一度の静脈内(IV)注入で病気の進行を止めることを目指している。

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執筆/編集/審査監修/AI担当

星 良孝(ほし・よしたか)
ステラ・メディックス代表/ 獣医師 ジャーナリスト。日経BP、エムスリーなどに所属し、医療や健康、バイオなどの分野を取材。

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