SMAおよびFSHDに対するemugrobart（GYM329）の開発中止をRoche社が決定──中外製薬が経緯と肥満症試験の継続を説明
中外製薬が経緯と肥満症試験の継続を説明
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- Roche社が抗ミオスタチン抗体emugrobart（GYM329）について、脊髄性筋萎縮症（SMA）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象とした臨床開発の中止を決定し、中外製薬が発表した
- 第II/III相MANATEE試験（パート1）と第II相MANOEUVRE試験で、筋肉量増加や運動機能改善の効果に一貫性・堅牢性が認められず、第III相への移行に十分な確証を得られなかった
- 中止は安全性への懸念によるものではなく、肥満症を対象とした第II相試験は予定通り継続する
概要
中外製薬は、提携先のRocheが抗ミオスタチン抗体emugrobart（開発コードGYM329）について、脊髄性筋萎縮症（SMA）と顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象とした臨床開発を中止すると決定したことを明らかにした。同薬は成熟型ミオスタチンの減少という薬理作用は示したものの、筋肉量の増加や探索的に評価した運動機能の改善において一貫性や堅牢性が認められず、第III相試験に進むための確証は得られなかったという。一方、両試験を通じて重篤な有害事象や投与中止は確認されておらず、中外製薬は今回の中止が安全性への懸念によるものではないと説明している。なお、病態が神経筋疾患とは異なる肥満症を対象とした第II相試験は、予定通り継続する方針だ。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★☆☆☆
神経筋疾患領域における開発候補の中止であり、安全性懸念を伴わない一方、肥満症領域での開発継続が今後の焦点となる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Chugai announced that Roche will discontinue clinical development of anti-myostatin antibody emugrobart (GYM329) for spinal muscular atrophy and facioscapulohumeral muscular dystrophy.
- Phase II/III MANATEE and Phase II MANOEUVRE trials failed to show consistent, robust improvements in muscle mass or motor function to justify advancing to Phase III.
- The discontinuation is not due to safety concerns, and a separate Phase II trial for obesity will continue as planned.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 中外制药宣布，罗氏决定终止抗肌肉生长抑制素抗体emugrobart（GYM329）针对脊髓性肌萎缩症和面肩肱型肌营养不良症的临床开发。
- II/III期MANATEE试验与II期MANOEUVRE试验未能显示出足够一致且稳健的肌肉量增加及运动功能改善效果，无法支持推进至III期。
- 此次终止并非出于安全性顾虑，针对肥胖症的II期试验将按计划继续进行。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- चुगाई ने बताया कि रोश ने रीढ़ की हड्डी की मांसपेशी क्षय रोग (SMA) और फेशियोस्कैपुलोह्यूमरल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (FSHD) के लिए एंटी-मायोस्टेटिन एंटीबॉडी emugrobart (GYM329) का नैदानिक विकास रोकने का निर्णय लिया है।
- फेज़ II/III MANATEE और फेज़ II MANOEUVRE परीक्षणों में मांसपेशी द्रव्यमान वृद्धि और गति क्षमता सुधार के परिणाम पर्याप्त सुसंगत और मजबूत नहीं पाए गए, जिससे फेज़ III में आगे बढ़ने का पर्याप्त आधार नहीं मिला।
- यह निर्णय सुरक्षा संबंधी चिंताओं के कारण नहीं है, और मोटापे के लिए फेज़ II परीक्षण योजनानुसार जारी रहेगा।
脊髄性筋萎縮症および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対するGYM329（emugrobart）の開発中止に関するお知らせ｜ニュースリリース｜中外製薬
https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20260323083000_1571.html
