青年期のoHCM治療にマバカムテン第3相結果をBristol Myers Squibbが発表──主要評価項目の達成と安全性を整理
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- Bristol Myers Squibbは、青年期（12歳から18歳未満）の症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM）患者を対象とした第3相SCOUT-HCM試験で、マバカムテン（Camzyos）が主要評価項目を達成したと発表した。
- Valsalva負荷時の左室流出路（LVOT）圧較差は、プラセボ群と比較して統計学的に有意な低下を示した（最小二乗平均差−48.0mmHg、95％CI −67.7、−28.3、p＜0.0001）。
- 安全性プロファイルは成人での既知のプロファイルと概ね一致し、左室駆出率（LVEF）50％未満に至った患者や新たな安全性シグナルは確認されなかった。
概要
Bristol Myers Squibbは、青年期の症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM）患者を対象とした心臓ミオシン阻害薬（CMI）の試験としては初となる第3相SCOUT-HCM試験の結果を発表した。試験は主要評価項目を達成し、マバカムテン（Camzyos）はプラセボと比較して臨床的に意味のある統計学的に有意なLVOT圧較差の低下を示した。一方、現行の承認適応は成人の症候性oHCMに限られており、今回の結果は青年期患者に対する適応拡大の可能性を示すデータと位置付けられる。データは米国心臓病学会（ACC）の年次科学集会で発表され、同時に『The New England Journal of Medicine』に掲載された。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★☆☆
青年期のoHCMに承認された薬物療法がない中での結果だが、対象患者数は44例と限定的であり、承認申請の可否や長期成績は今後の56週データを待つ必要がある。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Bristol Myers Squibb’s Phase 3 SCOUT-HCM trial met its primary endpoint in adolescents with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy.
- Mavacamten (Camzyos) significantly reduced Valsalva LVOT gradient versus placebo (least-squares mean difference -48.0 mmHg, p<0.0001).
- Safety was consistent with the known adult profile, with no cases of LVEF below 50% or new safety signals.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 百时美施贵宝第3期SCOUT-HCM试验在青少年症状性梗阻性肥厚型心肌病患者中达到主要终点。
- 玛伐凯泰（Camzyos）显著降低Valsalva负荷下左心室流出道压差（最小二乘均值差-48.0mmHg，p<0.0001）。
- 安全性与成人已知情况基本一致，未出现LVEF低于50%或新的安全性信号。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- ब्रिस्टल मायर्स स्क्विब के फेज 3 SCOUT-HCM ट्रायल ने किशोर रोगियों में प्राथमिक लक्ष्य हासिल किया।
- मावाकैम्टेन (Camzyos) ने प्लेसीबो की तुलना में LVOT ग्रेडिएंट में सांख्यिकीय रूप से सार्थक कमी दिखाई (अंतर -48.0mmHg, p<0.0001)।
- सुरक्षा प्रोफाइल वयस्कों जैसी रही, कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं मिला।
Bristol Myers Squibb Presents Positive Results from Phase 3 SCOUT-HCM Trial Demonstrating Efficacy and Safety of Camzyos (mavacamten) in Adolescents with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (oHCM)
https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/Bristol-Myers-Squibb-Presents-Positive-Results-from-Phase-3-SCOUT-HCM-Trial-Demonstrating-Efficacy-and-Safety-of-Camzyos-mavacamten-in-Adolescents-with-Symptomatic-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-oHCM/default.aspx