閉塞性肥大型心筋症治療薬Camzyosの思春期患者適応拡大申請をFDAが優先審査で受理──Bristol Myers Squibbが第3相結果を発表
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- FDAがマバカムテン（Camzyos）の思春期oHCM患者への適応拡大申請を優先審査に指定し、審査完了目標日は2026年9月30日となった。
- 第3相SCOUT-HCM試験は主要評価項目である投与28週時点のバルサルバ負荷LVOT較差の変化を達成した。
- 安全性プロファイルは成人での既知の内容と概ね一致し、左室駆出率（LVEF）が50％未満となった患者は報告されなかった。
概要
Bristol Myers Squibbは2026年6月1日、心筋ミオシン阻害薬（CMI）マバカムテン（製品名：Camzyos）について、症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM）を有する12歳以上18歳未満の思春期患者への適応拡大を目的とした補足新薬承認申請（sNDA）を米国食品医薬品局（FDA）が受理し、優先審査の対象としたと発表した。審査完了目標日（PDUFA）は2026年9月30日となる。承認された場合、思春期のoHCM患者に対する薬物療法としては初めての選択肢になる可能性がある。申請は、主要評価項目を達成した第3相SCOUT-HCM試験の結果に基づいている。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★☆☆
思春期のoHCM患者に薬物療法の選択肢が広がる可能性があるが、現時点はFDAによる優先審査の受理段階である。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- The FDA granted priority review to mavacamten (Camzyos) for adolescent oHCM patients, with a PDUFA date of September 30, 2026.
- The Phase 3 SCOUT-HCM trial met its primary endpoint of change in Valsalva LVOT gradient at week 28.
- The safety profile was consistent with adults, and no patients showed LVEF below 50%.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 【FDA将马伐凯泰（Camzyos）用于青少年oHCM患者的适应症扩展申请列为优先审查，目标完成日期为2026年9月30日】
- 【三期SCOUT-HCM试验达成了第28周Valsalva LVOT压差变化的主要终点】
- 【安全性与成人数据基本一致，未见患者左室射血分数低于50%】
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- [FDA ने किशोर oHCM रोगियों के लिए मावाकैम्टेन (Camzyos) के आवेदन को प्राथमिकता समीक्षा दी, PDUFA तिथि 30 सितंबर 2026 है]
- [फेज 3 SCOUT-HCM ट्रायल ने 28वें सप्ताह में LVOT ग्रेडिएंट परिवर्तन का प्राथमिक लक्ष्य पूरा किया]
- [सुरक्षा प्रोफाइल वयस्कों के समान रहा, किसी में भी LVEF 50% से कम नहीं पाया गया]
U.S. Food and Drug Administration Accepts for Priority Review Bristol Myers Squibb’s Supplemental New Drug Application for Camzyos (mavacamten) to Treat Adolescents with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (oHCM)（Bristol Myers Squibb）
https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/U-S–Food-and-Drug-Administration-Accepts-for-Priority-Review-Bristol-Myers-Squibbs-Supplemental-New-Drug-Application-for-Camzyos-mavacamten-to-Treat-Adolescents-with-Symptomatic-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-oHCM/default.aspx