低ホスファターゼ症治療薬efzimfotase alfaの第3相結果をAstraZenecaが発表──主要評価項目の達成状況と安全性を整理
主要評価項目の達成状況と安全性を整理
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- 未治療の小児を対象とした第3相MULBERRY試験で、efzimfotase alfaはRGI-Cスコアにおいて統計学的に有意かつ臨床的に意味のある骨健康改善を示し、主要評価項目を達成した。
- 未治療の青少年・成人を対象とした第3相HICKORY試験は、主要評価項目の6分間歩行試験（6MWT）で数値上の改善を示したものの統計学的有意差には至らなかった。ただし小児期発症HPPの事前規定サブグループでは臨床的に意味のある改善が報告された。
- asfotase alfa（Strensiq）からの切り替えを検討した第3相CHESTNUT試験では、efzimfotase alfaの安全性・耐用性が確認され、治療効果の維持が示された。
概要
Alexion, AstraZeneca Rare Diseaseは2026年3月31日、低ホスファターゼ症（HPP）を対象とした開発中の酵素補充療法efzimfotase alfa（開発コード：ALXN1850）の国際第3相臨床試験プログラムの結果を発表した。プログラムは無作為化プラセボ対照試験2件と、無作為化非盲検・active対照の小児切り替え試験1件で構成され、22カ国の196人の小児期発症・成人期発症HPP患者を対象とした。未治療の小児を対象としたMULBERRY試験は主要評価項目を達成した一方、青少年・成人を対象としたHICKORY試験は主要評価項目で統計学的有意差に至らなかった。ただし事前規定サブグループでは臨床的に意味のある改善が報告され、asfotase alfa（Strensiq）からの切り替えを検討したCHESTNUT試験では安全性と治療効果の維持が確認された。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★☆☆
主要評価項目の達成状況が試験間で分かれており、規制当局への申請に向けた解釈が今後の焦点となる。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Alexion’s Phase 3 program for efzimfotase alfa in hypophosphatasia (HPP) enrolled 196 patients across 22 countries.
- The MULBERRY trial in untreated children met its primary endpoint with significant bone health improvement, while the HICKORY trial in adolescents/adults missed statistical significance despite showing benefit in childhood-onset subgroups.
- The CHESTNUT switch trial from asfotase alfa confirmed efzimfotase alfa’s safety and sustained treatment effect.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 阿斯利康Alexion针对低磷酸酯酶症（HPP）的efzimfotase alfa第三期项目共纳入22个国家196名患者。
- 未经治疗儿童的MULBERRY试验达到主要终点、骨骼健康显著改善，而青少年及成人的HICKORY试验未达统计学显著性，但儿童期发病亚组显示有临床意义的改善。
- 从asfotase alfa转换用药的CHESTNUT试验证实了该药物的安全性及疗效维持。
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- Alexion ने हाइपोफॉस्फेटेसिया (HPP) के लिए efzimfotase alfa के फेज़ 3 कार्यक्रम में 22 देशों के 196 मरीज़ों को शामिल किया।
- अनुपचारित बच्चों पर MULBERRY ट्रायल ने प्राथमिक लक्ष्य पूरा किया, जबकि किशोरों/वयस्कों पर HICKORY ट्रायल सांख्यिकीय महत्व तक नहीं पहुंचा पर बचपन में शुरू हुए मामलों में लाभ दिखा।
- asfotase alfa से स्विच करने वाले CHESTNUT ट्रायल में सुरक्षा और उपचार प्रभाव की निरंतरता की पुष्टि हुई।
Efzimfotase alfa demonstrated positive results from global Phase III clinical programme in hypophosphatasia（AstraZeneca プレスリリース）
https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/efzimfotase-alfa-demonstrated-positive-results-global-phase-iii-clinical-programme-hypophosphatasia.html
