Sanofiのポンペ病治療薬「Nexviazyme」が乳児型の第3相試験で主要評価項目を達成──Baby-COMET試験の結果と米国申請の見通しを整理
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今回の記事で伝える情報は次の通り。
- Baby-COMET試験（第3相、単群、非盲検）で、乳児型ポンペ病（IOPD）の生後6カ月以下の未治療患児を対象に、アバルグルコシダーゼ アルファ（Nexviazyme）が主要評価項目である52週時点の人工換気非依存生存を達成した
- 12カ月齢・18カ月齢時点の人工換気非依存生存など、すべての副次評価項目も達成したとSanofiが発表した
- Sanofiは今回のデータをもとに、米国でIOPDへの適応拡大に向けた規制当局への申請を2026年後半に行う方針を示した
概要
IOPDは進行が急速で、生後早期に心不全や呼吸不全などの重篤な合併症に至る可能性がある希少疾患だ。Sanofiは酵素補充療法「アバルグルコシダーゼ アルファ（Nexviazyme）」について、未治療の乳児を対象とした第3相Baby-COMET試験ですべての主要・副次評価項目を達成したと発表した。同薬は米国で2021年に遅発型ポンペ病（LOPD）向けに承認済みだが、IOPDへの適応拡大については現時点で米国食品医薬品局（FDA）による評価を受けていない。今回の結果は2026年7月8日にイタリア・フィレンツェで開催される第19回国際神経筋疾患会議で発表される予定だ。
AIによるインパクト評価
評価（参考）： ★★★★☆
乳児型ポンペ病は生命に関わる希少疾患であり、単群試験ながら早期治療での人工換気非依存生存を示したデータは臨床的意義があるものの、対象例数が17例と少ない点には留意が必要だ。
3言語要約 / Multilingual Summaries
English Summary
Note: This is an AI-assisted translation for reference.
- Sanofi’s Baby-COMET trial met its primary endpoint of ventilator-free survival at 52 weeks in untreated infants with infantile-onset Pompe disease (IOPD) treated with avalglucosidase alfa (Nexviazyme).
- All secondary endpoints, including ventilator-free survival at 12 and 18 months, were also achieved.
- Sanofi plans to file for U.S. regulatory approval to expand the drug’s indication to IOPD in the second half of 2026.
中文摘要
注：AI辅助生成。
- 【赛诺菲Baby-COMET试验显示，阿糖苷酶α（Nexviazyme）在未经治疗的婴儿型庞贝病（IOPD）患儿中达到52周无呼吸机生存的主要终点】
- 【12月龄和18月龄时的无呼吸机生存等所有次要终点均达成】
- 【赛诺菲计划于2026年下半年向美国监管机构申请扩大该药适应症至IOPD】
हिन्दी सारांश
AI द्वारा तैयार किया गया अनुवाद।
- [सैनोफी के Baby-COMET परीक्षण में अनुपचारित शिशु-आरंभिक पॉम्पे रोग (IOPD) के मरीजों में अवाल्ग्लूकोसिडेज अल्फा (Nexviazyme) ने 52 सप्ताह में वेंटिलेटर-मुक्त जीवन का मुख्य लक्ष्य हासिल किया]
- [12 और 18 माह में वेंटिलेटर-मुक्त जीवन सहित सभी द्वितीयक लक्ष्य भी पूरे हुए]
- [सैनोफी 2026 की दूसरी छमाही में अमेरिका में IOPD के लिए स्वीकृति हेतु आवेदन करने की योजना बना रही है]
Press Release: Sanofi’s Nexviazyme met all primary and secondary endpoints in infantile-onset Pompe disease phase 3 study
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-06-30-05-00-00-3319382